Definicja z ang. The living factory production of biotech drugs, z niem. Der Wohn Factory Herstellung von Biotech-Medikamenten.
Co to znaczy:
Rozwój biologii molekularnej i inżynierii genetycznej doprowadził do powstania nowej generacji leków, zwanych lekami biotechnologicznymi. Aczkolwiek pojawiły się zaledwie trzydzieści lat temu, wg stowarzyszenia EuropaBio stanowią 50 procent rozwijanych aktualnie nowych terapii. Jak wygląda produkcja leków, które są tak istotne dla współczesnej medycyny? Czym są leki biologiczne? Większość leków produkuje się metodami syntez chemicznych. W ten sposób nie można jednak wytworzyć skomplikowanych substancji występujących w organizmie człowieka takich jak hormony, białka czy przeciwciała. Ich produkcja stała się możliwa w latach 80-tych XX w. dzięki rozwojowi biotechnologii medycznej. Nowa generacja leków biotechnologicznych błyskawicznie zrewolucjonizowała współczesną medycynę. „Leki biotechnologiczne produkowane są poprzez żywe komórki. Produkuje się je przez włączenie genu ludzkiego do komórek innych organizmów – wirusów, bakterii, komórek zwierzęcych albo roślinnych” – powiedział Paweł Miśkiewicz, Genaral Manager przedsiębiorstwa Genzyme Polska. „Lekami biotechnologicznymi są szczepionki, ludzki hormon wzrostu czy enzymatyczne terapie zastępcze”. Leki biotechnologiczne otwierają nowe możliwości leczenia nowotworów, chorób krwi, schorzeń kardiologicznych, autoimmunologicznych czy neurologicznych. Oznaczają również nadzieję dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami, które wcześniej nie były leczone, takimi jak mukopolisacharydoza, choroba Pompego czy choroba Fabry’ego. By zrozumieć czemu leki biotechnologiczne pojawiły się w medycynie tak późno wystarczy prześledzić jak skomplikowany jest mechanizm ich produkcji. 3 etapy produkcji, a więc jak przebiega mechanizm biotechnologiczny „ przedsiębiorstwa biotechnologiczne latami opracowują nie tylko leki, lecz również sposoby ich produkcji. Wynika to z faktu, iż produkcja biotechnologiczna jest długotrwała i bardzo skomplikowana. Wymaga stosowania wielu zaawansowanych technologii i rygorystycznych procedur. Przykładowo, w czasie produkcji leku chemicznego wykonuje się ok. 100 kontroli jakości, w razie leku biotechnologicznego jest ich ok. 2000” – powiedział Paweł Miśkiewicz. mechanizm produkcji leków biotechnologicznych można przedstawić na przykładzie dowolnego leku stosowanego w enzymatycznej terapii zastępczej. Terapie enzymatyczne są tworzone dla osób, których organizm nie wytwarza naturalnie występujących enzymów. Brak enzymów prowadzi do ultra rzadkich chorób metabolicznych, określanych jako lizosomalne choroby spichrzeniowe. Etap pierwsza – namnażanie komórek Pierwszym etapem produkcji jest hodowla komórkowa. „Rekombinacja DNA pozwala na otwarcie komórki innego organizmu, np. komórki jajnika chomika chińskiego (CHO) i wbudowanie do łańcucha DNA odpowiedniego genu ludzkiego. Następnie łańcuch DNA jest zamykany, a zmienione komórki CHO żyją w bioreaktorze, namnażając się i produkując enzym” – powiedział Paweł Miśkiewicz. „Specjalne mieszadło utrzymuje komórki w stałym ruchu, a do bioreaktora często dostarczane są substancje odżywcze. poprzez kilka tygodni albo nawet miesięcy komórki CHO są żyjącą fabryką produkcyjną”. Etap druga – oczyszczanie enzymu Odprowadzany z bioreaktora enzym jest następnie oczyszczany. Z racji na fakt, iż enzymy to białka i są trawione w przewodzie pokarmowym, bardzo trudno jest utworzyć lek, który mógłby być podawany doustnie. Enzymy są wiec wstrzykiwane bezpośrednio do krwiobiegu, co sprawia, iż muszą spełniać najwyższe standardy czystości. Etap trzecia – procedura fill/finish W ostatnim etapie produkcji fiolki są napełniane wytworzonym enzymem w specjalnym sterylnym pomieszczeniu. Następnie fiolki są poddawane szczegółowym badaniom. Wytwarzane w zbliżony sposób leki stanowią 20 procent istniejących wytwórów leczniczych, lecz ich liczba wciąż rośnie. Aż 50 procent opracowywanych aktualnie leków to produkty biotechnologiczne. Dzięki swoim cechom są bardziej skuteczne niż terapie produktami otrzymywanymi na drodze syntezy chemicznej i stanowią odpowiedź na dotychczas nierozwiązane problemy medycyny. O firmie Genzyme Przedsiębiorstwo Genzyme jest amerykańską korporacją z siedzibą w Cambridge, MA (Stany Zjednoczone). Specjalizuje się w opracowywaniu i wytwarzaniu innowacyjnych leków stosowanych w rzadkich chorobach genetycznych, nowotworach układu krwiotwórczego, przeszczepianiu szpiku, ortopedii, chorobach nerek, a również diagnostyce. Przedsiębiorstwo Genzyme powstała w 1981. Z małego firmy typu start-up rozwinęła się w korporację z dochodem 4,5 miliarda dolarów za 2009 rok, zatrudniającą ponad 16 000 osób na całym świecie. Przedsiębiorstwo ma oddziały w 40 państwach, 17 fabryk biotechnologicznych i 9 laboratoriów prowadzących badania genetyczne. Produkty ; przedsiębiorstwa Genzyme są dostępne w ponad 100 państwach.
Czym jest fabryka produkcja leków znaczenie w słowniku Leczenie i skutki Z .
